Презентация, доклад по биологии на тему Редактирование генома CRISPRCas9

вирусов.
Впервые она была обнаружена японскими учеными в конце 1980-х годов у бактерии Escherichia coli (кишечная палочка). Они заметили, что в геноме бактерии присутствуют повторяющиеся последовательности, разделенные спейсерами — уникальными участками.

повторов размером 24–48 пар нуклеотидов. Эти повторы перемежаются спейсерами — уникальными вставками примерно такой же длины.

генетике возможно в нескольких вариантах.
Первый – ex vivo: у пациента берут клетки, содержащие мутантный ген, редактируют их «в пробирке», размножают до нужного количества и вводят исправленные клетки пациенту.
Второй способ – in vivo: редактирование происходит в теле пациента, систему CRISPR/Cas9  вводят в его организм с помощью вектора, например, наночастиц. Это вариант гораздо более сложный и пока практически не разработан.
Третий, самый неоднозначный по числу сопровождающих его проблем, эмбриональный подход — редактирование генома эмбриональных клеток.

технологию для избавления клеток от вируса ВИЧ. Идея состоит в том, чтобы методом CRISPR/Cas9  «испортить» рецептор и лишить ВИЧ возможности проникать в клетку. Это удалось сделать в культуре Т-лимфоцитов.   Известен случай, когда в клинике одного пациента удалось вылечить  от ВИЧ при помощи трансплантации клеток костного мозга от донора с мутацией в рецепторе CCR5 (не пришлось даже редактировать ДНК), но это был исключительный случай, так как у пациента был одновременно ВИЧ и рак. Но теоретически можно и отредактировать взятые у пациента клетки (Т-лимфоциты), чтобы инактивировать в них рецептор CCR5, сделать невосприимчивыми к вирусу и ввести пациенту.

у пациента, больного бета-талассемией. Есть работа, в которой ее попытались применить in vivo, чтобы редактировать нужный ген во всем организме. Это было сделано на мышах с моделью болезни Хангтингтона, и удалось показать, что технология достаточно эффективна и приводит к образованию нормальных тканей. 

и даже скандальная, проведенная на человеческих эмбрионах  (нежизнеспособных) для редактирования гена.  И показано, что технология CRISPR/Cas9  работает, правда ее эффективность невелика, и получающиеся после редактирования  эмбрионы оказываются мозаичными по ключевому гену. Результат разочаровал даже самих ученых: из 86 эмбрионов только в 28 замещающему комплексу удалось связаться с нужным участком ДНК(2015 г.). 

генетически модифицированных эмбрионов человека была проведена в США (2017г.) группой исследователей из Портленда (Орегон) во главе с  Шухратом Миталиповым (уроженец Алма-Аты, с 1995 года работающий в США).

№6. С. 16–21.
2. Гоглева А.А., Артамонова И.И., CRISPR-системы: механизм действия и применения// Природа. 2014. №7. С. 3–9.
3. Немудрый А.А., Валетдинова К.Р., Медведев С.П., Закиян С.М., Системы редактирования геномов TALEN и CRISPR/Cas// Acta Naturae. №6. С. 20–42.
4. Технология редактирования генома и возможности ее в клеточной нейробиологии/ Вейчинова А.С. [и др.]// Анналы клинической и экспериментальной неврологии. 2015. №4. С. 59-64.
5. Хакунова А.А. Система CRISPR/Cas как метод редактирования генома//Молодежь в науке: новые аргументы.2016. С. 90-95.
6. Хлесткина Е.К., Шумный В.К., Перспективы использования прорывных технологий селекции/ система CRISPR/Cas9 для редактирования генома растений//Генетика. 2016. №7. С. 774-787.
7. Ребряков Д.В. Редактирование генома человека// Вестник Российского государственного медицинского университета. 2016. №3. С. 4-15.
8. Редактирование генома – как, зачем, и что впереди? (http://генофонд.рф)
9. CRISPR-системы: иммунизация прокариот (https://biomolecula.ru)